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　　Sarepta治疗公司（Sarepta Therapeutics Inc．）的基因疗法获得了美国批准，将更多患有一种致命肌肉疾病的儿童纳入治疗范围配资炒股优秀配资，从而扩大了这种仍未在临床试验中证明其益处的有争议疗法的市场。

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　　美股盘后，Sarepta股价飙升44%。

　　Sarepta在一份声明中表示，该药的批准范围扩大到至少4岁的杜氏肌营养不良症患者。FDA对仍能行走的患者给予了传统的批准审批，还给予了对不能走路的患者的加速批准，这意味着该公司将需要进行确认性试验。

　　这种名为Elevidys的疗法定价320万美元，最初是通过加速审批途径获得批准。这是一种监管捷径，旨在将治疗毁灭性疾病的药物快速推向市场，通常基于初步数据。如果确认性试验没有显示药物提供临床益处，FDA可以将其撤出市场。尽管这种快速批准可能会帮助一些绝望的患者，但批评人士表示，该系统有时会允许未经证实的药物在市场上停留多年。

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责任编辑：李桐 配资炒股优秀配资